Áttörést hozhat a halálos izomsorvadás elleni küzdelemben a magyar találmány

/ 2012.04.19., csütörtök 14:20 /

Magyar kutatók a stresszfehérjék vizsgálata közben bukkantak rá arra a molekulára, amely a cukorbetegség terápiájának alapvetően új megközelítését hordozza, ráadásul áttörést hozhat egy örökletes, halálos kimenetelű izomsorvadás, a Duchenne-szindróma kezelésében is - közölte csütörtökön budapesti tájékoztatóján Literáti Nagy Péter, az N-Gene elnevezésű fejlesztőcég tudományos igazgatója.

Literáti Nagy Péter a BGP-15 jelű vegyülettel (Fotó: MTI)

A magyar kutatók által felfedezett BGP-15 jelű molekula története közel két évtizedre tekint vissza, innen kiindulva a stresszfehérjék termelődésének serkentésén alapuló új gyógyszerfejlesztési irányt alakítottak ki.

Literáti emlékeztetett arra, hogy a stresszfehérjék az élővilág ősi védekező, túlélési mechanizmusának kulcsszereplői. A hősokkfehérjének is nevezett anyagok a szervezetet érő káros hatások, például a hő, fertőzés, gyulladás, mérgező anyagok vagy akár éhezés ellen védenek. A stresszfehérjéknek meghatározó szerepük van az öregedéssel összefüggő betegségekben, így jelentősen befolyásolják az élettartamot is.

Magyar kutatók elsők között jöttek rá, hogy a szervezet stresszre adott válaszának szabályozásában új terápiás lehetőség rejlik. A megfelelő molekula "becsapja a sejtet, úgy tesz, mintha stressz érné a sejtmembránt, ezáltal kiváltja az immunválaszt" - idézte fel Vígh László akadémikus, az MTA szegedi Biológiai Kutató Központjának munkatársa a másfél évtizeddel ezelőtt tett felismerésüket.

Megmutatták azt is, hogy a stresszfehérjék az inzulin megfelelő működéséhez is nélkülözhetetlenek, és alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában. Erre alapozva a magyar kutatók által alapított gyógyszerfejlesztő cég, az N-Gene egy diabétesz elleni gyógyszer kidolgozását kezdte meg, amelynek humán klinikai kipróbálása az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA engedélyével zajlik. "Háromszáz betegen, 25 amerikai klinikán jelenleg is folyik a II-es fázisú klinikai próba. A gyógyszerek forgalomba kerülése 2015-től várható" - mondta el Literáti.

A BGP-15 jelű vegyület az eddig ismert diabétesz elleni gyógyszerekhez képest alapvetően új mechanizmuson alapul: más megközelítést alkalmaz, amikor a sejtek megfelelő energiaellátottságát biztosítja. A cukorbetegeknek csökken az inzulinérzékenységük, a BGP-15 ezt állítja vissza, így a kezelés közben testsúlyuk is csökken. A gyógyszermolekula fejlesztésében számos magyar egyetem (köztük a budapesti, a szegedi, a debreceni és a pécsi orvosegyetemek és az ELTE) és kutatóintézet munkatársai is részt vettek.

A molekulát és az általa képviselt új megközelítést ma már több nemzetközi kutatócsoport is vizsgálja. A múlt héten jelent meg egy ausztrál kutatócsoport újabb áttörést jelentő eredménye a Nature tudományos folyóiratban. A Melbourne-i Egyetem kutatói egérkísérletekben mutatták meg, hogy a fiatal korban kezdődő, gyógyíthatatlan izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatékonyan alkalmazható a BGP-15 molekula. Ez az izomsejtek pusztulásával járó örökletes betegség az X-kromoszómán adódik tovább, ezért főként fiúkat érint. Mivel hiányzik náluk a nem működő gén fehérjeterméke, a betegség nem gyógyítható, az érintettek általában 15 éves koruk körül tolókocsiba kerülnek, és 20 éves koruk körül meghalnak. A génmódosítással Duchenne-szindrómássá tett egerek állapotát a vegyülettel való kezelés ugrásszerűen javította, noha betegségük nem gyógyult meg.

Rosta

Találkozunk 2016-ban!

A Heti Válasz Lap- és Könyvkiadó Szolgáltató Kft. közleménye

Miután Borókai Gábor 2018. június 20-val lemondott a Heti Válasz Lap- és Könyvkiadó Szolgáltató Kft. ügyvezetéséről, a kft. ügyvezetői tisztségét 2018. augusztus 3-val Kovács Ildikó tölti be.

A Heti Válasz Lap- és Könyvkiadó Kft. (csődeljárás alatt) online felületén, a valasz.hu-n folyó tartalomszolgáltatás a mai nappal megszűnik.

A valasz.hu archívuma a továbbiakban is elérhető marad, az elektronikus Heti Válasz utolsó száma pedig a korábbi lapszámokkal együtt megvásárolható a Digitalstand.hu-n.

Budapest, 2018.08.03.

Heti Válasz Lap- és Könyvkiadó Szolgáltató Kft.

Szeressük a szarkákat!

Mit jelent, ha nagyobb arányban jelennek meg szarkák a városban? Érdemes elgondolkodni rajta, mert amit a madarak jeleznek, az csak a jéghegy csúcsa. Akkor már elindult egy olyan folyamat, amit nehéz megállítani. Részletek a digitális Heti Válasz legfrissebb számában.

Az Özil-botrány utórezgései – focista a nagyhatalmi játszmában

Nem csitul a botrány Mesut Özil világbajnok labdarúgó körül. A harmadik generációs németországi török sportember rasszizmust kiáltott, és egy óvatlan lépése Recep Tayyip Erdoğan és Angela Merkel hatalmi küzdelmének részesévé tette. Részletek a digitális Heti Válasz legfrissebb számában.

Csapó Gábor: lehet, hogy a következő olimpiát már nélkülünk rendezik

Nemcsak a magyar férfivízilabda-válogatott barcelonai Európa-bajnoki nyolcadik helye sokkolta a hazai közvéleményt, de a játéka is. Az okokról Csapó Gábor olimpiai bajnok pólóssal beszélgettünk, aki nem zárta ki, hogy a következő olimpiát már nélkülünk rendezik. Nagyinterjúnk a digitális Heti Válasz legfrissebb számában.